Edinstvena koksibutinska kislinska terapija Xywav je zaprosila za novo indikacijo v ZDA!

Jazz Pharmaceuticals je pred kratkim napovedal, da je zaključil valjanje predložitev Xywav (natrijev oksibat, kalij, magnezij, kalcij, JZP-258) peroralna raztopina za Xywav (natrijev oksibat, kalij, magnezij, kalcij, JZP-258) peroralna raztopina za uporabo v ZDA za hrano in zdravila (FDA) za zdravljenje idiopatske hipersomnija (idiopatska hipersomnija, IH). ) Dopolnilno novo aplikacijo zdravila (sNDA) za odrasle bolnike. Julija 2020 je Xywav odobrila xywav za zdravljenje katapleksije ali čezmerne zaspanosti (EDS) pri bolnikih z narkolepsijo (narkolepsijo), starimi 7 let in več.

Če je sNDA odobrena, bo Xywav prvo in edino zdravilo, odobreno za zdravljenje odraslih bolnikov z IH v Združenih državah Amerike. Jazz pričakuje, da bo Xywav po odobritvi uporabljen pri zdravljenju odraslih bolnikov z IH v četrtem četrtletju leta 2021.

IH je kronična nevrološka bolezen, za kar je značilna pretirana zaspanost, nekontrolativna zahteva za spanje ali dnevni zaspanost, ki traja vsaj 3 mesece, tudi kadar je spanec ustrezen ali podaljšan ponoči. Po podatkih iz zavarovalnih zahtevkov ZDA je več kot 37.000 odraslih bolnikov z diagnozo IH, lahko pa je več nediagnoza.

Septembra 2020 je FDA odobrila Xywav Fast Track Status (FTD) za zdravljenje IH. Decembra 2020 je bil Jazzu podeljena rolling submission. Mehanizem za rolling pregled FDA omogoča farmacevtska podjetja, da predložijo izpolnjene dele svoje nove vloge za uporabo v zdravilih (NDA) ali aplikacije za odobritev biološkega proizvoda (BLA) FDA, ne da bi bilo treba čakati, da se vsak del zaključi pred pregledom celotne NDA ali BLA.

SNDA temelji na rezultatih večnacionalne, dvojno slepe, multicentrično, s placebom nadzorovane, randomizirane študije faze 3. Ta študija je ocenila učinkovitost in varnost zdravila Xywav pri zdravljenju odraslih bolnikov z idiopatsko narkolepsijo (IH). Bolniki, vključeni v študijo, so pokazali prekomerno dnevno zaspanost, kar je značilnost idiopatske narkolepsije. Zasnova študije je vključevala 14-tedensko obdobje titracije in optimizacije, 2-tedensko obdobje stabilnega odmerka Xywava, nato pa je sledila randomizacija 1:1 za prejemanje zdravila Xywav ali placeba 2 tedna. Po končanem dvojno slepem, s placebom nadzorovanem obdobju zdravljenja je bolnik vstopil v 24-tedensko obdobje odprtega podaljšanja varnosti.

Vsi bolniki so bili zdravljeni z zdravilom Xywav na odprtem obdobju titracije, opazili pa so klinično pomembna izboljšanja lestvice za zaspanost v epworthu (ESS). V randomizirani odtegnitveni del študije je bilo vključenih skupaj 115 bolnikov, primarni opazovani ESS in ključni sekundarni opazovani dogodki pa so merili na podlagi vtisa splošnih sprememb pri bolnikih (PGIc) in idiopatske lestvice resnosti narkolepsije (IHSS). Bolniki, ki so jemali zdravilo Xywav, so pokazali klinično pomembno vzdrževanje učinkovitosti v smislu ESS, PGIc in IHSS, bolniki, ki so jemali placebo, pa so imeli zelo statistično pomembno poslabšanje stanja zdravila Xywav: ESS (p<0.0001), pgic=""><0.0001) ,="" ihss=""><>

Varnost v tej študiji je skladna z znano varnostjo zdravila Xywav, pri tej populaciji pa niso opazili novih varnostnih signalov. Jazz bo na prihajajoči medicinski konferenci najavnil podatke te študije faze 3, ti podatki pa bodo vključeni v dopolnilno novo prošnjo za uporabo drog (sNDA), ki naj bi bila predložena FDA v prvem četrtletju leta 2021.

Dr. Robert Iannone, izvršni podpredsednik in glavni zdravstveni častnik za raziskave in razvoj jazza, je dejal: "Predložitev SNDA nas približa zagotavljanju tega pomembnega načrta zdravljenja bolnikom z idiopatsko zaspanost. Kot dolgoročni vodja na področju medicine spanja Jazz še naprej trdo dela. Za razvoj inovativnih zdravljenj za bolnike s pomembnimi neusmiljene zdravstvene potrebe. Jazz je več kot deset let raziskoval nizko natrijev hidroksibutirat izdelek Xywav za narkolepsijo in idiopatsko zaspanost. Naš cilj je inovativnost spremembe Za življenje pacientov smo zavezani k delu z regulatorji, strokovnjaki za spanje in bolniki, da poglobimo naše razumevanje motenj spanja in medicine spanja.«.

Xywav je hidroksibutirat izdelek z edinstveno kacijo komponento (kalcij, Magnezij, kalij, natrij), ki ima isto koncentracijo hidroksibutirata u primerjavi s priporočenim doze od 6-9 grama natrijevega hidroksibutirata, ali lahko zmanjša 92% natrija, ali približno 1000-1500mg/noč. Čeprav je natančen mehanizem zdravila Xywav še vedno nejasn, naj bi terapevtski učinek zdravila Xywav na katapleksijo in EDS med spanjem posredovan z delovanjem GABAB na noradrenergične in dopaminergične nevrone in talimične kortikalne nevrone.

Julija 2020 je Xywav odobrila xywav za zdravljenje katapleksije ali čezmerne zaspanosti (EDS) pri bolnikih z narkolepsijo (narkolepsijo), starimi 7 let in več.

Natrijev oksibat vsebuje opozorilo o visoki vsebnosti natrija. Prej je bil edini izdelek, odobren za zdravljenje katapleksije in EDS pri bolnikih z narkolepsijo 7 let in več, in je bil določen s strani Ameriške akademije za uspaval (AASM) kot zdravljenje za katapleksijo in EDS Standard oskrbe.

Narkolepsija (narkolepsija) je neolečljiva kronična nevrološka bolezen. S časom lahko breme bolezni močno vpliva na zdravje bolnikov. Mnogi bolniki lahko doživijo nekaj let pred pravilno diagnozo, ki lahko pomembno vpliva na njihovo vsakdanje življenje. Bolezen je vseživljenjsko bolezen, zato je zelo pomembno, da imajo nove možnosti za pomoč pri zdravljenju EDS in katapleksijo.

Xywav je bil razvit posebej za zagotavljanje terapije z nizko natrijevo oksibutirsko kislino za narkolepsijo bolnikov, in ni opozorila o vsebnosti natrija, zdravilo bo postal nov standard oskrbe. Za odrasle in pediatrične bolnike, Xywav ima različne režime odmerjanja, ki jih lahko izbirate. Predpisovalci lahko titrujejo zdravilo Xywav v različne odmerke, ki jih bolniki lahko jemljejo ponoči. Ko bolnik preklopi iz natrijevega oksibata na zdravljenje z zdravilom Xywav, sta začetni odmerek in urnik zdravila Xywav enaka natrijevem oksibatu (v gramih na grame), po možnosti pa se lahko titriran na podlagi učinkovitosti in prenašanja.