Ameriška FDA je Novartisu podelila prodorno oznako zdravila za močan in selektiven zaviralec faktorja B iptakopan!

Novartis je pred kratkim objavil, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) podelila iptakopanu (LNP023) prebojno kvalifikacijo za zdravljenje paroksizmalne nočne hemoglobinurije (PNH) in redko pediatrično zdravljenje za bolezen C3 glomerulopatija (C3G) (RPD) . Oktobra letos je Evropska agencija za zdravila (EMA) iptakopanu podelila prednostno kvalifikacijo za zdravila (PRIME) za zdravljenje C3G.

iptakopan je prvi v svojem razredu, oralni, močan, selektiven, majhno molekulo in reverzibilen zaviralec faktorja B. Faktor B je ključna serinska proteaza na alternativni poti sistema komplementa. Poleg PNH in C3G se trenutno razvija tudi iptakopan za zdravljenje drugih bolezni ledvic, pri katerih je prizadet sistem komplementa in ima pomembne nezadovoljene potrebe, vključno z nefropatijo IgA (IgAN) in atipičnim hemolitično uremičnim sindromom (aHUS), membransko nefropatijo (MN ).

Novartis pričakuje, da bo prvo serijo indikacijskih vlog predložil ameriški FDA leta 2023. Pri mnogih boleznih, ki jih povzroča komplement, lahko iptakopan postane prvi zaviralec poti komplementa, ki upočasni napredovanje bolezni. Na podlagi razširjenosti bolezni in pozitivnih vmesnih podatkov študije faze 2 je ameriška FDA in EU EMA za zdravljenje C3G in PNH iptakopanu podelila tudi oznako zdravila sirota (ODD) za zdravljenje IgAN.

Kemična struktura iptakopana (vir slike: medchemexpress.cn)

BTD je nov kanal za pregled zdravil, ki ga je FDA ustanovila leta 2012. Njegov cilj je pospešiti razvoj in pregled za zdravljenje resnih ali življenjsko nevarnih bolezni, obstajajo pa predhodni klinični dokazi, da je zdravilo v enem ali več novih zdravilih, ki so bistveno izboljšali klinično pomembne končne točke. Zdravila, pridobljena z BTD, lahko med raziskavami in razvojem dobijo natančnejše smernice, vključno z visokimi uradniki FDA, da se zagotovi, da se bolnikom v najkrajšem času omogočijo nove možnosti zdravljenja.

FDA je iptakopanu odobrila BTD za zdravljenje PNH na podlagi pozitivnih vmesnih rezultatov tekoče študije II. Faze projekta 2. Podatki kažejo, da je iptakopan bistveno učinkovit pri bolnikih s PNH, ki so kljub prejemu standardov še vedno slabokrvni in odvisni od transfuzije krvi. nega proti dopolnilni terapiji in bolniki s PNH, ki prej niso prejemali naivnega zdravljenja proti C5 (naivno proti C5) kot monoterapijo terapevtskih koristi.

PNH je redka življenjsko nevarna bolezen krvi, za katero je značilna hemoliza, tromboza in oslabljeno delovanje kostnega mozga, ki ga povzročajo komplementi, kar vodi do anemije, utrujenosti in drugih izčrpavajočih simptomov, ki lahko vplivajo na kakovost življenja bolnikov. Čeprav je trenutni standard zdravljenja zdravljenje s C5 Soliris (ekulizumab) ali Ultomiris (ravulizumab), je velik del bolnikov s PNH še vedno slabokrven in odvisen od transfuzije krvi.

Status redkih pediatričnih bolezni (RPD) FDA&# 39 je namenjen resnim ali življenjsko nevarnim boleznim, ki prizadenejo v glavnem manj kot 200.000 ljudi, mlajših od 18 let. C3G je izjemno redka in huda oblika primarnega glomerulonefritisa, za katero je značilna motnja regulacije komplementa.

C3G običajno diagnosticirajo pri mladostnikih in mlajših odraslih. Napoved bolezni je slaba. Približno 50% bolnikov razvije končno ledvično bolezen (ESRD) v 10 letih in 50-70% bolnikov se po presaditvi ledvice ponovi. Po vsem svetu letna incidenca C3G znaša 1-2 dela na milijon. V ZDA je približno 10.000 primerov, v Evropi približno 10.500 primerov, na Japonskem približno 3200 primerov in na Kitajskem približno 32.000 primerov.

Pozitivni podatki o fazi iptakopana za zdravljenje PNH v drugi fazi so bili objavljeni na konferenci Evropskega združenja za presaditev krvi in ​​kostnega mozga (EBMT) avgusta letos. Rezultati vmesne analize faze II za zdravljenje C3G so bili oktobra letos predstavljeni na Ameriškem združenju za nefrologijo (ASN). Objavljeno na letnem srečanju. Novartis je načrtoval začetek kliničnih preskušanj III. Faze z več indikacijami.