Agonist peroralnih trombopoietin receptorjev druge generacije Doptelet (avatrombopag) bo kmalu odobren v EU!

Švedska farmacevtska družba Švedska sirota Biovitrum AB (SOBI) je pred kratkim sporočila, da je Odbor Evropske agencije za zdravila (EMA) za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) izdal pozitivno mnenje o pregledu – Priporočanje odobravanja za širitev obim uporabe Doptelet (avatrombopag) za lečenje Odrasli pacijenti s primarnom kroničnom imunom trombocitopenijo (ITP) ki se niso odzvali na druga zdravljenja (kot so kortikosteroidi) imunoglobulini). Zdaj bodo mnenja CHMP predložena Evropski komisiji (ES) v pregled, ki običajno sprejme končno odločitev o pregledu v dveh mesecih.

Imunska trombocitopenija (ITP) je avtoimunska bolezen, za kar je značilno majhno število trombocitov, kar vodi do povečanega tveganja za podplutbe in krvavitve. Ocenjuje se, da ima 100 od vsakih milijonov ljudi ITP, in ko simptomi trajajo več kot 12 mesecev, se bolezen šteje za kronično. Incidenca primarnega ITP pri odrasli populaciji je 3,3 na 100.000 oseb na leto. Trenutno ni zdravila za ITP. Ti bolniki običajno relaps po prejetju različnih zdravljenj in še vedno potrebujejo zdravila za zmanjšanje tveganja za večje klinične krvavitve.

Zdravilna učinkovina zdravila Doptelet avatrombopag je agonist receptorjev za peroralni trombopoietin (TPO-RA), ki lahko posnema učinke TPO, ki je glavni regulator normalne proizvodnje trombocitov.

V Združenih državah Amerike je FDA maja 2018 odobrila zdravilo Doptelet za zdravljenje trombocitopenije pri odraslih bolnikih s kronično jetrno boleznijo (CLD), ki nameravajo operirati. Junija 2019 je FDA odobrila razširitev obsega uporabe zdravila Doptelet za zdravljenje trombocitopenije pri odraslih bolnikih s kronično imunsko trombocitopenijo (ITP), ki se niso odzvali na prejšnja zdravljenja. V Evropski uniji je bil zdravilo Doptelet junija 2019 odobreno za zdravljenje hude trombocitopenije pri odraslih bolnikih s CLD, ki načrtujejo invazivno operacijo.

Glavni medicinski častnik SOBI in vodja raziskav in razvoja Ravi Rao je dejal: "Ta novica je pomemben korak pri zagotavljanju možnosti zdravljenja evropskim ITP bolnikom. Današnje pozitivno mnenje CHMP je pomemben mejnik za bolnike z ITP po vsej Evropi. Če ga boste dobili z odobritvijo Evropske komisije, bo Doptelet pacientom in medicinskim strokovnjakom zagotovil nov režim peroralne obravnave brez omejitev glede vrst živil."