Sanofi / Regeneron Dupixent odobren v Združenih državah Amerike: prvo biološko zdravilo za zdravljenje zmernega do hudega atopijskega dermatitisa pri otrocih od 6 do 11 let!

Sanofi in Regeneron sta nedavno sporočila, da je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) odobrila Dupixent (dupilumab) za zdravljenje 6-11 letnih otrok z zmernim do hudim atopijskim dermatitisom (AD). Navedba je bila odobrena s prednostnim postopkom pregleda. Pred tem je FDA odobrila kvalifikacijo za prebolevanje drog Dupixent (BTD) za zdravljenje hude AD pri otrocih, starih 6 mesecev do 11 let, s slabo nadzorovanimi zunanjimi zdravili na recept.

Omeniti velja, da je zdravilo Dupixent edino biološko sredstvo, odobreno za 6 do 11 let staro skupino zmernih do hudih otrok z AD. Specifična indikacija zdravila je: Kot dodatna vzdrževalna terapija ni v celoti nadzorovana z uporabo zunanjih recepcijskih terapij Bolezni ali kadar te terapije niso zaželene pri otrocih, starih 6-11 let, zdravimo z zmernim do hudim AD.

Dupixent je subkutani pripravek za injiciranje. Obstajajo 2 režimi odmerjanja pri otrocih (starih 6–11 let) z AD, glede na predpisano težo (po začetnem odmerku odmerka odmerek za otroke s težo ≥ 15 kg do< {="" {3}}="" kg="" je="" vsakih="" 4="" 300="" mg="" enkrat="" na="" teden,="" odmerek="" za="" otroke,="" ki="" tehta="" ≥="" 30="" kg="" do="" gg;="" 60="" kg="" je="" 200="" mg="" enkrat="" na="" 2="">

Dupixent je popolnoma humanizirano monoklonsko protitelo, ki zavira signalizacijo IL-4 in IL-13. Zdravilo ni imunosupresiv. Podatki iz kliničnih preskušanj Dupixent&# 39 kažejo, da je IL-4 / IL-13 ključni dejavnik vnetja tipa 2 in ima ključno vlogo pri atopičnem dermatitisu, astmi, kroničnem rinosinusitisu z nosnim polipoza (CRSwNP). Od treh globalno odobrenih indikacij je več kot 150 tisoč bolnikov prejelo zdravljenje z Dupixentom.

Dr. George D. Yancopoulos, soustanovitelj, predsednik in glavni znanstveni direktor Regeneracije, je dejal:" Ta odobritev bo otrokom z zmernim do hudim atopijskim dermatitisom spremenila učinkovitost in učinkovitost sprememb. Te mlade in ranljive skupine se borijo proti simptomom propadanja. Nadaljevali bomo s preučevanjem potenciala Dupixenta pri otrocih od 6 mesecev do 5 let z zmernim do hudim atopijskim dermatitisom in astmo. Poleg tega raziskujemo zdravljenje drugih vrst vnetij, ki jih povzroča vnetna bolezen tipa 2 , vključno z eozinofilnim ezofagitisom, alergijami na hrano in okolje, kronično obstruktivno pljučno boleznijo in drugimi kožnimi boleznimi."

John Reed, svetovni vodja raziskav in razvoja podjetja Sanofi, je dejal: „Ta odobritev FDA je še en mejnik v procesu Dupixenta kot inovativne bioterapije za zdravljenje atopijskega dermatitisa in drugih bolezni, ki jih deloma povzroča vnetje tipa 2 . Zdravstveno osebje in njihovi zdravniki otrok s hudim atopijskim dermatitisom zdaj lahko uporabljajo preverjeno varno prvovrstno biološko sredstvo, varnostni dejavniki imajo pogosto ključno vlogo pri odločitvi o zdravljenju mlajših bolnikov. Poleg tega je zdravilo Dupixent prvi srbenje, izboljšanje resnosti bolezni pa so opazili v 2 tednih po uporabi in ga opazili ves čas aktivnega zdravljenja, kar je pomembno za te otroke in njihove družine."

Ta odobritev temelji na rezultatih ključne klinične študije faze III Dupixent Pediatric (NCT 03345914). To je randomizirana, dvojno slepa, s placebom nadzorovana študija, ki je ovrednotila učinkovitost in varnost zdravila Dupixent v kombinaciji s standardnimi negenimi lokalnimi kortikosteroidi (TCS) pri otrocih s hudim AD (zajema skoraj 60% površine kože v povprečju ). V raziskavo je bilo vključenih skupno 367 bolnikov s hudo AD, starih 6-11 let, ki jih lokalna zdravila niso mogla v celoti nadzorovati. Na splošno 92% bolnikov trpi za vsaj eno sočasno boleznijo, kot so alergijski rinitis, astma in alergije na hrano.

V celotni študiji so vsi bolniki prejemali TCS. Ti bolniki so bili randomizirani v tri skupine zdravljenja in prejeli 16 tedne zdravljenja: prva skupina je prejela subkutano injekcijo Dupixent 300 mg vsakih 4 tednov (začetni odmerek 600 mg) ; druga skupina je prejela subkutano injekcijo Dupixent 100 mg ali 200 mg vsakih 2 tednov (glede na prilagojeno telesno maso, odmerek< 30="" kg="" je="" {{="" 4}}="" mg,="" odmerek="" ≥="" 30="" kg="" je="" 200="" mg),="" začetni="" odmerek="" je="" 200="" mg="" oziroma="" 400="" mg;="" tretja="" skupina="" prejme="" subkutano="" injekcijo="" placeba="" vsakih="" 2="" tednov="" ali="" vsakih="" 4="" tednov.="" primarna="" končna="" točka="" je="" bil="" delež="" bolnikov,="" ki="" so="" dosegli="" oceno="" splošne="" ocene="" preiskovalca="" (iga)="" 0="" (očiščeno)="" ali="" 1="" (skoraj="" izločeno)="" in="" 75%="" izboljšanje="" indeksa="" resnosti="" ekcema="" (easi-="" 75,="" skupna="" primarna="" končna="" točka="" zunaj="" zda)="" v="" 16="">

Rezultati so pokazali, da je študija dosegla primarne in sekundarne končne točke. Podatki so pokazali, da je pri otrocih s hudo AD v primerjavi s TCS Dupixent v kombinaciji s TCS bistveno izboljšal splošno resnost bolezni, očistek kože, srbenje in rezultate merjenja kakovosti življenja. Poleg tega so podatki o varnosti skladni z varnostnimi podatki, ki so bili predhodno zabeleženi v skupini bolnikov 12 in več let, vključno s številčno nižjo stopnjo okužbe kože v primerjavi s placebom.

Rezultati 1 6-tedenskega zdravljenja vključujejo: (1) {{2}}% in {{3}}% bolnikov pri prvem in drugem skupine so dosegle ocene IGA 0 (jasno) ali 1 (skoraj jasno), in 1 1% v skupini, ki je prejemala placebo (oz.) Za: p&<0,000 {="" {1}}="" in="" p="0." 0004).="" (2)="" 70%="" in="" {{1="" 3}}%="" bolnikov="" v="" prvi="" in="" ​​drugi="" skupini="" je="" doseglo="" izboljšanje="" kože="" za="" {{1="" 4}}%="" ali="" višje="" (easi-75)="" v="" primerjavi="" s="" 2="" 7%="" v="" skupini="" s="" placebom="" (oba="">< 0,000="" 1).="" (3)="" povprečni="" rezultati="" easi="" v="" prvi="" in="" ​​drugi="" skupini="" so="" se="" izboljšali="" za="" 8="" 2%="" in="" 78%="" od="" osnovne,="" in="" 49%="" v="" skupini="" s="" placebom="" (obe="">< 0,000="" 1).="" (4)="" zdravilo="" dupixent="" je="" pokazalo="" znatno="" olajšanje="" srbenja="" in="" izboljšalo="" merjenje="" rezultatov,="" o="" katerih="" so="" poročali="" bolniki,="" kot="" so="" tesnoba,="" depresija,="" kakovost="" življenja="" staršev="" in="" družinskih="">

V 1 6 tedenskem obdobju zdravljenja je bila skupna incidenca neželenih učinkov v prvi in ​​drugi skupini 65% in {{{2}}%, in { {3}}% v skupini s placebom. Pogostejši neželeni učinki zdravljenja z Dupixentom so bili konjunktivitis (7% v skupini 1, 1 5% v skupini 2, 4% pri placebu), nazofaringitis (13% v skupini 1, 7% v skupini 2, 7% v placebu)), reakcija na mestu injiciranja (10% v prvi skupini, 1 1% v drugi skupini, {{1 6}}% v skupini s placebom). Drugi vnaprej določeni neželeni učinki vključujejo: kožne okužbe (6% v skupini 1, {{2 0}}% v skupini 2, 1 3 % v placebu), okužbe z virusom herpesa (2% v skupini 1, 3% v skupini 2 in 5 v skupini s placebom (%).

Na podlagi tega rezultata je Dupixent prvi biolog, ki je pokazal pozitivne rezultate pri tej otroški (6-11 let) AD populaciji.

Dupixent cilja na ključnega gonilnega vnetja tipa 2 . Zdravilo je popolnoma humanizirano monoklonsko protitelo, ki specifično zavira signale preaktivacije dveh ključnih proteinov, IL-4 in IL-13. IL-4 / IL-13 sta dva vnetna dejavnika in veljata za ključna dejavnika vnetnega vnetja pri alergičnih boleznih in drugih 2 vnetnih boleznih, vključno z atopijskim dermatitisom, astmo, eozinofilnim ezofagitisom, alergijo na travo, alergijo na arašide, itd.

Dupixent je bil predstavljen konec marca 2017 kot prvo svetovno zdravilo' prvo biološko sredstvo za zdravljenje zmernega do hudega atopijskega dermatitisa. Doslej so zdravilo odobrile številne države in regije, vključno z ZDA, Evropsko unijo in Japonsko. V Združenih državah Amerike je zdravilo Dupixent zdaj odobreno za zdravljenje treh bolezni, ki jih povzroča vnetje tipa 2 : zmerno do hudo atopijski dermatitis (≥ 6 letni bolniki), zmerno do hudo astmo (≥ {{4} } letni bolniki) in kroničnost z nosnim polipom rinosinusitis (CRSwNP, odrasli bolnik).

Trenutno Sanofi in Regener izvajata tudi obsežen klinični projekt za oceno zdravila Dupixent za zdravljenje bolezni, ki jih povzročajo alergije in druga vnetja 2 , vključno z: otroško astmo (6-11 let, stopnja III), otroško atopijo Dermatitis (6 mesece do 5 let, stopnja II / III), eozinofilni ezofagitis (III. Stopnja), kronična obstruktivna pljučna bolezen (III. Stopnja), bulozni pemfigoid (stopnja III), nodularni prurigo (III. Stadij) ), kronična spontana urtikarija (stopnja III), alergije na hrano in okolje (stopnja II).

Dupixent je še en pomemben izdelek, ki sta ga Sanofi in Regener skupaj razvila po PCSK 9 zaviralcu lipidov, ki zmanjšuje lipidov, in naj bi postal zdravilo, ki spreminja igro. Trenutno indikacija Dupixenta stalno narašča. Znana organizacija za raziskovanje farmacevtskega trga EvaluatePharma je napovedala, da bo svetovna prodaja zdravila v 2024 lahko dosegla 8 milijard ameriških dolarjev.