Družba CStone Pharmaceuticals pridobi dovoljenje FDA za novo indikacijo Avatiniba

Avapritinib, ki je bil pravkar odobren za trženje na Kitajskem marca letos, je danes prejel dobre novice iz Združenih držav. FDA je odobrila izdelek za zdravljenje napredne sistemske mastocitoze (napredovalo SM). ) Odrasli bolniki, vključno z agresivnim SM (ASM), SM s hematološkimi tumorji (SM-AHN) in levkemijo mastocitov (MCL). To je tudi prva svetovna' natančna terapija, ki je posebej namenjena glavnim gonilnim genom bolezni. Pri bolnikih z ali brez predhodnega zdravljenja je pokazal trajne klinične odzive, vključno s popolno remisijo.

CStone Pharmaceuticals ima ekskluzivno dovoljenje za razvoj in komercializacijo avatiniba v regiji Kitajske. 29. marca letos je Kitajska nacionalna uprava za medicinske izdelke (NMPA) odobrila avatinib kot natančno ciljno zdravilo za stromalne tumorje prebavil (GIST), ki se trži na Kitajskem. Avatinib je bil tudi prvo odobreno zdravilo na Kitajskem. Zdravila za natančno zdravljenje za PDGFRA exon 18 mutant GIST so označila tudi vstop v novo dobo natančne terapije, ki temelji na gonilnih genih pri zdravljenju gastrointestinalnih stromalnih tumorjev (GIST). Menijo, da bo zdravilo CStone Pharmaceuticals čim prej prineslo nove indikacije, ki so jih odobrile ZDA, domačim bolnikom.

Navedba SM, ki jo je tokrat odobrila FDA, je redka bolezen krvnega sistema. To je heterogena klonska bolezen, za katero je značilno nenormalno razmnoževanje mastocitov v enem ali več tkivih, razen v koži, kar lahko vodi do prekomernih mastocitov. Proizvodnja in kopičenje mastocitov v kostnem mozgu in drugih organih, kar vodi do vrste resnih zapletov, kot so šibkost, disfunkcija organov in odpoved.

Razume se, da napredna sistemska mastocitoza vključuje tri podtipe agresivne mastocitoze (ASM), mastocitozo s sorodnimi hematološkimi tumorji (SM-AHN) in levkemijo mastocitov (MCL). Bolniki z napredovalim SM imajo po zdravljenju še vedno slabo prognozo. Če vzamemo za primer bolnike z MCL, je mediana celotnega preživetja manj kot 6 mesecev, možnosti zdravljenja pa so omejene. Na Kitajskem ni odobrenih terapevtskih zdravil. Razume se, da ni bilo kliničnih raziskav o novih zdravilih za hiperplazijo mastocitov in nobenih odobrenih terapevtskih zdravil po vsej državi. Pot do diagnoze bolnikov je pogosto težka in mučna, pomanjkanje možnosti zdravljenja pa bolnike še dodatno postavlja v dilemo.

Skoraj vse primere SM povzroča mutacija KIT D816V, zato je izbira zdravljenja na osnovi zaviralcev Kit postala prva izbira. Avatinib je zaviralec tipa 1, ki cilja na aktivacijo kinaze. Lahko zavira različne proteinske kinaze, ki nosijo mutacije genov KIT in PDGFRA. Za mutacije KIT in PDGFRA (vključno z mutacijami KIT D816V, PDGFRα D842V in KIT ekson 17) so pokazali dobro toleranco ter močan in natančen kurativni učinek.

Glede na najnovejšo analizo kliničnih podatkov imajo lahko bolniki s trajno remisijoAvapritinibin se dobro prenašajo. KerAvapritiniblahko selektivno cilja na genske mutacije bolezni pri zdravilu. Zdravilo lahko bistveno spremeni možnosti zdravljenja bolnikov z napredovalim SM.

Po podatkih iz prve faze kliničnega preskušanja EXPLORER in druge faze kliničnega preskušanja PATHFINDER je ameriška FDA odobrila popolno odobritev avatiniba za uporabo pri odraslih bolnikih z napredovalim SM. Pokazal je dolgotrajno klinično učinkovitost pri napredovalih bolnikih s SM z različnimi podtipi bolezni. Med 53 bolniki, ki jih je bilo mogoče ovrednotiti s povprečnim obdobjem spremljanja 11,6 meseca, je bila skupna stopnja odziva (ORR) 57% (95% IZ: 42%, 70%), celotna stopnja odziva/hematološki popolni odziv pa 28% . Mediana trajanja remisije je bila 38,3 meseca.

Jeff Albers, izvršni direktor podjetja Blueprint Medicines, bo gradil na tem napredku in s kliničnimi preskušanji pri bolnikih z napredovalo sistemsko mastocitozo prinesel koristi natančnega zdravljenja širšemu krogu bolnikov.

Trenutno je Avatinib uspešno komercializiran, CStone Pharmaceuticals pa je podpisala pogodbe o strateškem sodelovanju s partnerji, kot so Sinopharm Holdings Co., Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co., Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co., Ltd. itd. ., da bi močno izboljšali dostop bolnikov do zdravil. Nujne potrebe v smislu razpoložljivosti, dostopnosti do plačil itd. V približno mesecu dni po odobritvi je bilo avatinibu izdano prvo serijo receptov hkrati v skoraj 30 bolnišnicah, vključno z Univerzo za rak Univerze v Pekingu, Ljudsko bolnišnico v Pekingu in Bolnišnico Renji. na Medicinsko fakulteto Univerze v Šanghaju Jiaotong. Uradno dobavlja zdravila v več kot 50 bolnišnic in zunajbolnišničnih lekarn v številnih provincah in mestih po vsej državi.