Mehka kapsula klofenaka meglumina, ki prehiteva zadreko, ki ni na voljo za bolnike z ATTR-PN na Kitajskem

Pred kratkim so bili uradno razglašeni zmagovalci nagrade Galen 2020. Pfizerjeva meglumini mehka kapsula za zdravljenje transtiretin amiloidoze (ATTR-PN) je osvojila "najbolj Galen nagrada je priznana kot najvišja čast v farmacevtski in biomedični industriji. Namen tega je pohvala izjemnim prispevkom medicinskih in znanstvenih raziskav ter inovacij na področju raziskav in inovacij. Znan je kot Nobelova nagrada za farmacevtsko industrijo. Pravijo, da ima nagrada izredno strog izbirni mehanizem, s posebnim poudarkom na izvirnosti in preboju izdelka. Ali so bile narejene izjemne inovacije za izboljšanje zdravja ljudi, je najpomembnejše izbirno merilo za Nagrado Galen, in je klofenak Priznana prebojna inovacija meglumin mehkih kapsul podaljša življenjsko dobo bolnikov attr-PN na Kitajskem in izboljšuje njihovo kakovost življenja.

Kitajska prva in edina inovativna droga ATTR-PN, odobrena

"Če si bolan, moraš jemati zdravila." Ta internetna šala se uporablja pri domačih bolnikih s transtiretin amyloidosis polyneuropathy (ATTR-PN), vendar je kot prekletstvo, ki ga je težko prekiniti. Bolniki ATTR-PN, ki so se soočili z dilemo, da zdravila ni na voljo, so se stvari začele obračati do februarja letos.

5. februar 2020 je za večino ljudi nenavaden dan. Vendar pa Za 65-letnega g. Jia, ima ekstremno posebno ime, zato sto je na taj dan, svetovno renomirana farmacevtska firma Pfizer The company's transthyretin stabilizer oralni preparat chlorfenaconazole meglumine meglumine mehka kapsula je i službeno odobrena od nacionalne uprave medicinskih preparata za lecenje ATTR-PN faze I simptomatskih odraslih pacijenta. To je prva in edina tarča na Kitajskem Inovativno zdravilo, odobreno za trženje bolezni, zapolni vrzel, kjer ni učinkovitega zdravila na področju zdravljenja ATTR-PN. G. Ji je dobro novico opisal kot svetlobo, ki osvetli dolgo in temno cesto, s ki jo muči že tri leta.

Pred tremi leti, po selitvi v številne velike terciarne bolnišnice, je bil g. Ji končno diagnosticirani transtiretin amyloidosis polyneuropathy, ali ATTR-PN skratka. Patogeneza bolezni je bila posledica transtiretina (TTR) IV. Skupna nestabilnost vodi do napačnega zlivanja monomerjev in nenormalne deponiranja amiloidov, To se manifestira u glavnem simetričnom neurološkom disfunkcijom, ki napreduje od distalnega konca uda do proksimalnog konca, ki lahko vključuje motorne, senzorne i avtonomne živce, a posprema ga srce, Oškodovanje drugih organa, kot so ledvice i oči. Zaradi dejavnikov, kot so nizka ozaveščenost o ATTR-PN in slabo specifičnost kliničnih simptomov, je lahko napačno diagnozo in zakasnitev.

Pred pojavom mehke kapsule klofenaka meglumina ni bilo odobrenega nobenega zdravila za zdravljenje ATTR-PN na svetu. Razpoložljive možnosti zdravljenja so bile le simptomatsko zdravljenje. Zaradi pomanjkanja ciljno usmerjenih možnosti zdravljenja prognoza bolnikov ni bila idealna. In prav takrat, ko zdravila ni na voljo, se g. Ji že tri leta bori na poti iskanja zdravljenja po začetku bolezni. Po njegovih besedah: "Ker ni nadzora nad drogo, je vsak dan teh treh let kot hoja po konici noža, zelo brezupna." Trg klofenaka meglumina mehke kapsule je ATTR, kot je g. Ji -PN bolniki prinašajo upanje.

Je prva serija klinično nujno potrebnih novih čezmorskih zdravil

Do zdaj ni natančnih statističnih podatkov o bolnikih z ATTR-PN. V zadnjih letih pa so bili primeri ATTR-PN v nevrologiji, oftalmologiji in kardiologiji v različnih regijah Kitajske. S hudo klinično diagnozo stanje, že 2018 1. novembra 2015, klofenak meglumin mehke kapsule so bili vključeni na seznam "Prva serija klinično potrebna čezmorska nova zdravila". Seznam je predvsem za preprečevanje in zdravljenje hudo življenjsko nevarnih ali hudo vplivajo na kakovost življenja. , In ni učinkovitega zdravljenja ali novih zdravil z očitnimi kliničnimi prednostmi. Zaradi politike pospešenega pregleda in odobritve kitajske vlade na seznamu je bil meglumin klofenak odobren na Kitajskem, ki je kitajskim bolnikom z ATTR-PN dal natančen in ciljno usmerjen načrt zdravljenja.

V zadnjih letih, ko so kitajski regulativni organi za zdravila posvečali vedno več pozornosti razvoju biofarmacevtske industrije, vzpostavili mehanizem za prednostni pregled in ustvarili zeleni kanal za odobritev, se začetek drog, zlasti odobritev inovativnih zdravil, še naprej pospešuje, kar omogoča več kitajskim bolnikom koristi in uživa enake napredne in inovativne obravnave kot drugi bolniki na svetu. V tej fazi je še vedno veliko bolnikovih potreb na področju zdravljenja, ki niso bile izpolnjene. Zato se veselimo bolj inovativnih farmacevtskih podjetij z občutkom družbene odgovornosti podjetij v prihodnosti za pospešitev uvajanja klinično bolj klinično potrebna zdravila na Kitajsko in sodelovanje z vladnimi službami in vsi življenjski sprehodi sodelujejo pri raziskovanju boljših programov za dostopnost zdravil, kar bo koristilo številnim kitajskim bolnikom.