Zdravilo CHI-Med HMPL-523 je vključeno v kategorijo prebojnega zdravljenja

Zdravilo Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) je nedavno objavilo, da je Center za ocenjevanje zdravil (CDE) Nacionalne uprave za medicinske izdelke (NMPA) vključil HMPL-523 kot prebojno zdravilo za zdravljenje kroničnih patogenov, ki so prejeli vsaj eno predhodno zdravljenje. Odrasli bolniki z imunsko trombocitopenijo (ITP). HMPL-523 je roman peroralni zaviralec tirozine tirozine (Syk). ITP je avtoimuna motnja krvavitve, ki povzroča hude krvavitve in pomembno in večplastno vpliva na zdravje in kakovost življenja bolnikov.

Prebojna zdravila državne uprave za hrano in zdravila vključujejo inovativna zdravila, ki se uporabljajo za preprečevanje in zdravljenje resnih smrtno nevarnih bolezni in niso učinkovite metode preprečevanja in zdravljenja ali imajo očitne klinične prednosti v primerjavi z obstoječimi metodami zdravljenja. Za sorte, ki so vključene v zdravila za prebojno zdravljenje, se lahko pri predložitvi novih vlog za trženje zdravil predložijo zahtevki za pogojno odobritev ter vloge za prednostni pregled in odobritev.

Vključitev HMPL-523 kot prebojnega zdravljenja temelji na podpori podatkov študije faze 1b. Ustrezni podatki so bili predstavljeni kot ustna predstavitev na 63. Od tega se je 11 (68,8 %) od 16 bolnikov, randomiziranih za prejemanje priporočenega odmerka 300 mg enkrat na dan hmpl-523 v kliničnem preskušanju 2. Nasprotno se je odzvalo le 1 (9,1 %) od 11 bolnikov, randomiziranih za prejemanje placeba. V naslednji 16-tedenski odprti dobi se je odzval še en bolnik, sprva randomiziran, da je prejel RP2D HMPL-523.

Štirje bolniki, ki so naključno prejeli placebo, so prejeli RP2D HMPL-523 po prvem 8-tedenskem dvojno slepem obdobju in vsi 4 bolniki so se odzvali. V 2 fazah študije se je odzvalo 16 od 20 bolnikov (80 %) in 8 (40 %) trajnih odzivov. [Odziv je bil opredeljen kot vsaj eno število trombocitov ≥50 × 10E9/L. Trajni odziv je bil opredeljen kot število trombocitov ≥50 × 10E9/L na vsaj 4 zadnjih 6 obiskov. 】

ITP je avtoimuna bolezen, za kar je značilno imunsko uničenje trombocitov in zmanjšana proizvodnja trombocitov. Bolniki se lahko pojavijo s kožno petehijo, purpuro in gastrointestinalno in/ali sečnino. ITP je povezana tudi z utrujenostjo (o katerih poroča do 39 % odraslih z ITP) in z okvaro kakovosti življenja (vključno z vidiki čustvenega, funkcionalnega in reproduktivnega zdravja ter delovnega ali družbenega življenja). Incidenca primarnega ITP pri odraslih je ocenjena na 3,3 na 100.000 odraslih na leto, razširjenost pa je 9,5 na 100.000 odraslih.

HMPL-523 je roman, zelo selektivni, močan zaviralec majhnih molekul, peroranalno dano, cilja na vranico tirozin kinaze (Syk). Kot ključni protein v B celični signalni poti je Syk zrel terapevtski cilj za različne podtipe B celičnih limfomov in avtoimunih bolezni. Chi-Med ima trenutno vse pravice do HMPL-523 po vsem svetu.

Ker je uničenje ITP trombocitov povezano s Syk-regulirano phagocytozo trombocitov, vezanih na receptorje Fcγ, je lahko zaviralci zdravila Syk obetavno ITP zdravljenje.